نجا رضيع أميركي يُدعى كاي-جيه مولدون، يبلغ من العمر تسعة أشهر، من مرض وراثي نادر ومميت يُعرف بنقص إنزيم CPS1، بعد أن خضع لعلاج جيني فريد من نوعه صُمم خصيصًا له باستخدام تقنية base editing.
العلاج استهدف تصحيح حرف واحد فقط في الحمض النووي داخل الكبد، دون الحاجة إلى قطع كامل الـDNA – ما اعتُبر إنجازًا علميًا غير مسبوق.
طب دقيق يتجاوز الحلول العامة
بحسب جهات طبية، فإن ما يميز هذا العلاج هو أنه لم يُطوَّر لمجموعة مرضى، بل صُمم بدقة لمتحوّر جيني خاص بطفل واحد. هذا يُعد تحولًا كبيرًا في الطب الجيني، حيث تنتقل العلاجات من نماذج جماعية إلى حلول شخصية، أكثر دقة وفعالية، وتُقلل من الآثار الجانبية.
فجوة بين البحث والتطبيق في إسرائيل
رغم توفر تقنية كريسبر في مختبرات بحثية متقدمة بإسرائيل، يؤكد خبراء أن التطبيق السريري لتحرير الجينات لا يزال محدودًا.
التقنية المستخدمة في حالة كاي-جيه – وهي تحرير الأساس الجيني دون قطع – تتطلب مستوى عالٍ من الدقة والقدرة على التحكم في الطفرات، وهو ما لا يزال خارج نطاق الإمكانيات التطبيقية محليًا.
نقل العلاج داخل الجسم عبر تقنية من عالم اللقاحات
نُفذ العلاج عبر حقن مليارات "المحرّرات الجينية" داخل الجسم باستخدام جسيمات نانوية دهنية (lipid nanoparticles) تشبه تلك التي استُخدمت في لقاحات كورونا، ما سمح بإيصال المادة الجينية إلى الكبد بدقة. وقد تم تطوير العلاج وتنفيذه خلال ستة أشهر فقط – وهو زمن قياسي عالميًا.
تحفّظ علمي رغم النجاح
يحذر الخبراء من مخاطر التحرير الجيني، مثل التعديلات غير المقصودة أو احتمال تطور أورام سرطانية. ومع ذلك، في حالات تهدد الحياة كما في هذه الحالة، يكون العلاج مبررًا علميًا وأخلاقيًا.
مستقبل الطب الشخصي يبدأ الآن
يشير المختصون إلى أن إسرائيل بحاجة إلى صناعة دوائية متقدمة لتطبيق مثل هذه العلاجات. ورغم التحديات، يُتوقع أن يشهد العالم مستقبلاً مزيدًا من العلاجات المصممة بحسب الطفرات الفردية لكل مريض.
قصة كاي-جيه ليست سوى بداية لعصر جديد في الطب الجيني.